DEL BANCO DE LABORATORIO AL GRAN AVANCE: CÓMO LA CURIOSIDAD CONDUJO AL DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO CONTRA EL VIH EXTRAORDINARIAMENTE EFICAZ
DEL BANCO DE LABORATORIO AL GRAN AVANCE: CÓMO LA CURIOSIDAD CONDUJO AL DESARROLLO DE UN MEDICAMENTO CONTRA EL VIH EXTRAORDINARIAMENTE EFICAZ
Wes Sundquist no pretendía convertirse en una de las 100 personas más influyentes del mundo según la revista TIME. No aspiraba al premio Breakthrough of the Year de la revista Science ni al premio Horwitz, considerado uno de los mejores indicadores para ganar el Nobel. No sabía que sus descubrimientos sentarían las bases para un medicamento que está a punto de cambiar el curso de la epidemia del VIH a nivel nacional y mundial. Esos logros no se basaban en el deseo de fama y gloria, sino en su curiosidad por el mundo natural.
Por qué es importante:
La investigación financiada con fondos federales en la Universidad de Utah sentó las bases para un nuevo medicamento de prevención del VIH ahora aprobado para uso clínico, lo que demuestra cómo la ciencia impulsada por la curiosidad tiene un impacto en el mundo real.
IMPULSADO POR LA CURIOSIDAD
"Nos impulsa la curiosidad por descubrir cosas que no entendemos”, afirma Sundquist, distinguido profesor y director del departamento de bioquímica. “No es tan diferente de otros tipos de aventuras. Lo mismo que impulsa a las personas a escalar montañas nos impulsa a nosotros a descubrir cómo funcionan las máquinas moleculares”.
El laboratorio de Sundquist realiza investigaciones básicas sobre el virus del VIH, no básicas en el sentido de que sean sencillas, sino básicas en el sentido de que están impulsadas por el deseo de responder a preguntas fundamentales sobre biología.
Hace dos décadas, una de las preguntas que investigaba el laboratorio era: ¿cómo se forma el virus con su característica forma cónica? Al explorar la arquitectura microscópica del virus, el laboratorio descubrió que uno de sus elementos clave, una proteína que forma una cubierta alrededor del material genético del virus, era extremadamente sensible a los cambios. Pequeños cambios en muchas partes de esta proteína, llamada proteína de la cápside, alteraban significativamente la capacidad del virus para infectar las células.
DEL DESCUBRIMIENTO AL MEDICAMENTO
Esto planteó la pregunta de si un medicamento dirigido a la cápside también podría detener la infección, lo que llevó a la empresa farmacéutica estadounidense Gilead Sciences a utilizar la investigación de Sundquist para desarrollar un medicamento llamado lenacapavir dirigido a la cápside, con Sundquist como consultor.
Los ensayos clínicos con lenacapavir tuvieron un “éxito espectacular”, afirma Sundquist. Una sola inyección del fármaco previene la infección por el VIH con una eficacia cercana al 100 % durante seis meses. “El lenacapavir previene casi por completo la transmisión del VIH en las poblaciones de riesgo. Es un resultado increíble”.
En junio de 2025, el lenacapavir recibió la aprobación de la FDA para su uso como prevención del VIH. Cada año, 31 000 personas en Estados Unidos y 1,3 millones en todo el mundo contraen el VIH. La distribución generalizada del fármaco podría reducir drásticamente esas cifras, salvando vidas y reduciendo los costes del tratamiento.
EL PODER DE LA INVESTIGACIÓN BÁSICA
Los laboratorios académicos como el de Sundquist son fundamentales para el desarrollo de medicamentos, afirma el doctor Tomas Cihlar, vicepresidente sénior de investigación virológica en Gilead. “Si no invertimos en investigación básica, la industria no tendría la información fundamental sobre las funciones y los sistemas biológicos”.
El lenacapavir es una prueba del poder de la investigación básica, aun cuando no sea obvio cómo pueden ser útiles los hallazgos científicos. Hace 20 años, la arquitectura microscópica precisa del VIH era un problema académico, una cuestión impulsada por la belleza de las máquinas moleculares. Pero los conocimientos que descubrió la investigación permitieron el desarrollo de un medicamento que podría cambiar el curso de una epidemia mundial.
Hoy en día, la investigación básica sigue sembrando las semillas para la colaboración industrial y las soluciones en el mundo real. El laboratorio de Sundquist está descubriendo características de la vía ESCRT, un proceso fundamental que ayuda a clasificar las moléculas dentro de las células, que sugieren objetivos para terapias anticancerígenas de amplio espectro. Otros trabajos construyen una base de conocimientos vital para que Utah y la nación estén preparados para lo que venga.
“No sabemos lo que no sabemos”, afirma Chris Hill, distinguido profesor de bioquímica, “pero sí sabemos que hay mucho por descubrir. Aunque no se sepa muy bien cómo podría ser útil, hay que averiguarlo, porque algunas cosas serán transformadoras”.